目的：基于快速卫生技术评估(HTA)方法，评价替莫唑胺(TMZ)的有效性、安全性和经济性，为临床决策提供循证依据。方法：系统检索PubMed、Embase、the Cochrane Library、中国知网、万方数据库和HTA相关网站及数据库，纳入TMZ治疗多形性胶质母细胞瘤(GBM)及间变性星形细胞瘤(AA)的HTA报告、Meta分析/系统评价及药物经济学研究。检索时间均为建库至2021年7月20日。由2名评价者独立筛选文献、提取数据、评价文献质量、交叉汇总核对，最终对结果进行定性分析与描述。结果：共纳入0篇HTA报告、17篇Meta分析/系统评价和6篇经济学评价。(1)有效性方面，在治疗新诊断GBM和AA中，13项研究结果显示，与单纯放疗比较，TMZ联合/不联合放疗方案更具优势，能够显延长总生存期(OS)、无进展生存期(PFS)等；4项研究比较了TMZ单药与单纯放疗方案的有效性，其中1项研究结果显示TMZ在延长OS方面比放疗有优势，其余3项研究结果显示两者效果相当，研究结论并不完全统一，需要进一步论证。1项研究结果显示，新诊断GBM使用西仑吉肽方案、贝伐珠单抗联合伊立替康方案结合/不结合TMZ联合放疗方案，在提高生存率方面均优于TMZ联合放疗方案。另1项研究结果显示，新诊断GBM使用贝伐珠单抗联合TMZ或伊立替康治疗相较于TMZ单药治疗可显著提高6个月无进展生存率和延长中位PFS

复发性GBM使用贝伐珠单抗与伊立替康联合治疗相较于TMZ单药和贝伐珠单抗联合TMZ治疗可显著提高6个月无进展生存率。(2)安全性方面，TMZ可能增加患者血液毒性反应，但3—4级严重的血液毒性反应极少发生，大部分患者(包括老年患者)仍然耐受TMZ治疗。(3)经济性方面，2项来自我国的经济性研究结果显示，TMZ联合放疗相较于单独放疗不具有经济性。2项来自其他国家的经济性研究结果显示，TMZ联合放疗相较于单独放疗更有经济性。另2项经济性研究结果显示，与丙卡巴肼、洛莫司汀和长春新碱联合治疗方案及TMZ联合贝伐珠单抗治疗方案相比，TMZ治疗方案更具经济性。结论：GBM和AA使用TMZ联合放疗较单纯放疗具有良好的有效性，TMZ单药治疗与单纯放疗的有效性结论不统一，需要进一步论证；TMZ具有可接受的安全性；经济性结论不完全统一，受区域影响较大，需要进一步论证。