日本拓展性临床试验制度对我国同情用药制度的启示

王乾; 尹玉; 蒋丰; 田侃; 喻小勇; 杨浩宇

doi:10.6039/j.issn.1001-0408.2023.09.03

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日本拓展性临床试验制度对我国同情用药制度的启示

药事管理 | 更新时间：2025-09-23

- 日本拓展性临床试验制度对我国同情用药制度的启示
- Enlightenment of Japan expanded access clinical trial system to China’s compassionate drug use system
- 中国药房 2023年34卷第9期页码：1038-1041
- 作者机构：
  
  1.南京中医药大学卫生经济管理学院，南京　210023
  2.南京中医药大学养老服务与管理学院，南京　210023
- 作者简介：
  
  硕士研究生。研究方向：药事管理。电话：025-85811760。E-mail：1413602552@qq.com
  教授，博士生导师，硕士。研究方向：卫生法、药事管理。电话：025-85811760。E-mail：tiankane@aliyun.com
- 基金信息：
  
  江苏省社会科学基金后期资助项目(20HQ019)
- DOI：10.6039/j.issn.1001-0408.2023.09.03
  中图分类号： R95
- 收稿日期：2022-10-04，
  
  修回日期：2023-02-04，
  
  录用日期：2023-02-06，
  
  纸质出版日期：2023-05-15
- 稿件说明：
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王乾,尹玉,蒋丰,等.日本拓展性临床试验制度对我国同情用药制度的启示 [J].中国药房,2023,34(09):1038-1041.

WANG Qian,YIN Yu,JIANG Feng,et al.Enlightenment of Japan expanded access clinical trial system to China’s compassionate drug use system[J].ZHONGGUO YAOFANG,2023,34(09):1038-1041.
王乾,尹玉,蒋丰,等.日本拓展性临床试验制度对我国同情用药制度的启示 [J].中国药房,2023,34(09):1038-1041. DOI： 10.6039/j.issn.1001-0408.2023.09.03.

WANG Qian,YIN Yu,JIANG Feng,et al.Enlightenment of Japan expanded access clinical trial system to China’s compassionate drug use system[J].ZHONGGUO YAOFANG,2023,34(09):1038-1041. DOI： 10.6039/j.issn.1001-0408.2023.09.03.

摘要

我国同情用药制度正处于初步探索阶段，尚未颁布正式的管理办法与具体的实施细则，有待进一步优化和完善。日本通过拓展性临床试验制度实现了未批准药品的提前使用，在信息获取、目标患者、知情同意、申请主体、实施计划书、拒绝给药的处理，以及药品费用、实施期限、意外损害补偿、拓展性临床试验批准后资料审查等方面有明确的规定。其中，当企业以“制度正当性事由”拒绝给药时，主治医师还可向日本厚生劳动省提出申请，由厚生劳动省进行许可评估，最大化为患者争取药品。这一“拒绝给药”的再处理，是日本独有的规定，尽最大可能保障了药品可及性。本文通过分析日本拓展性临床试验制度，建议我国可通过进一步搭建同情用药信息平台、发挥医师主导作用、保障企业利益、重视伦理审查，以及对药品费用支付问题进一步明晰，以完善和优化我国同情用药制度。

Abstract

The system of compassionate drug use in China is in the preliminary exploration stage， and the formal management methods and specific implementation rules have not been promulgated， which needs to be further optimized and perfected. Japan realizes the advanced use of unapproved drugs by expanded access clinical trial system， and makes clear provisions on information acquisition， target patient， informed consent， subject of application， implementation plan， handling of refusal to administer medication， drug expenses， implementation deadline， compensation for accidental damages， post-approval data review after expanded access clinical trials. When the enterprise refuses to give drugs because of the “legitimacy reasons of the system”， the attending physician can also apply to the Ministry of Health， Labor and Welfare， and the Ministry of Health， Labor and Welfare will conduct the licensing evaluation to maximize the drug for patients. This “refusal to administer” reprocessing is a unique regulation in Japan， which ensures the accessibility of drugs to the greatest extent possible. Based on the analysis of the expanded access clinical trial system in Japan， it is found that our country could further build the information platform for compassionate drug use， play the leading role of physicians， protect the interests of enterprises， pay attention to the ethical review， and make drug cost payment problems further clear in order to improve and optimize the system of compassionate drug use.

关键词

Keywords

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