儿童罕见病多学科诊疗的药学服务模式探索

黄亮; 王其琼; 陈力; 俞丹; 吴瑾; 林芸竹; 曾力楠; 贾知军; 成果; 张伶俐

doi:10.6039/j.issn.1001-0408.2023.08.20

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儿童罕见病多学科诊疗的药学服务模式探索

药师与药学服务 | 更新时间：2025-09-27

- 儿童罕见病多学科诊疗的药学服务模式探索
- Exploration of pharmaceutical service model in multidisciplinary diagnosis and treatment of rare diseases in children
- 中国药房 2023年34卷第8期页码：1000-1004
- 作者机构：
  
  1.四川大学华西第二医院药学部/循证药学中心/国家药品监督管理局药物制剂体内外相关性技术研究重点实验室，成都　610041
  2.出生缺陷与相关妇儿疾病教育部重点实验室，成都　610041
  3.四川大学华西药学院，成都　610041
  4.四川大学华西第二医院儿科，成都　610041
  5.四川大学转化医学中心分子转化医学实验室，成都　610041
- 作者简介：
  
  副主任药师，硕士。研究方向：循证临床药学、药物治疗的药动学基础。电话：028-85503057。E-mail：hliang_1022@163.com
  主任药师，博士生导师，博士。研究方向：循证药物决策与管理、循证临床药学研究与实践。电话：028-85503205。E-mail：zhanglingli@scu.edu.cn
- 基金信息：
  
  四川省科技计划项目(2020YFS0035)
- DOI：10.6039/j.issn.1001-0408.2023.08.20
  中图分类号： R952
- 收稿日期：2022-08-17，
  
  修回日期：2023-03-15，
  
  录用日期：2023-03-16，
  
  纸质出版日期：2023-04-30
- 稿件说明：
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黄亮,王其琼,陈力,等.儿童罕见病多学科诊疗的药学服务模式探索[J].中国药房,2023,34(08):1000-1004.

HUANG Liang,WANG Qiqiong,CHEN Li,et al.Exploration of pharmaceutical service model in multidisciplinary diagnosis and treatment of rare diseases in children[J].ZHONGGUO YAOFANG,2023,34(08):1000-1004.
黄亮,王其琼,陈力,等.儿童罕见病多学科诊疗的药学服务模式探索[J].中国药房,2023,34(08):1000-1004. DOI： 10.6039/j.issn.1001-0408.2023.08.20.

HUANG Liang,WANG Qiqiong,CHEN Li,et al.Exploration of pharmaceutical service model in multidisciplinary diagnosis and treatment of rare diseases in children[J].ZHONGGUO YAOFANG,2023,34(08):1000-1004. DOI： 10.6039/j.issn.1001-0408.2023.08.20.

摘要

目的

探索儿童罕见病多学科诊疗（MDT）的药学服务模式。

方法

四川大学华西第二医院（以下简称“我院”）临床药师参与儿童罕见病MDT过程，通过基于循证实践制定药物治疗方案，提高治疗药物可及性，药学监护，药物治疗管理，全程参与患儿诊疗过程，构建儿童罕见病MDT的药学服务模式。

结果

2021年1月－2022年4月，我院临床药师共累计参与39例罕见病患儿的MDT，包括罕见病住院患儿21例，罕见病门诊患儿18例，共涉及23种罕见病；完成罕见病住院患儿药学查房45例次、药学会诊26例次，罕见病门诊患儿MDT讨论25例次、药学门诊5例次，院内外罕见病患儿用药教育38例次，院外患儿随访25例次。有24例（61.54%）患儿涉及超说明书用药，涉及13种罕见病和16种治疗药品，其中11种药品已完成或正在进行超说明书用药备案；3种药品完成临时采购药品审核评估；完成医保药品和高值药品处方审核268例次。

结论

我院初步建立了儿童罕见病MDT“院内+院外、线上+线下”的闭环药学服务模式，该模式提高了我院儿童罕见病治疗药物的院内可及性、临床应用的规范性及儿童罕见病的诊疗水平。

Abstract

OBJECTIVE

To explore the pharmaceutical service model in multidisciplinary diagnosis and treatment （MDT） of rare diseases in children.

METHODS

Clinical pharmacists of West China Second University Hospital （hereinafter referred to as “our hospital”） participated in the process of MDT of children’s rare diseases. Clinical pharmacists took part in the entire diagnosis and treatment process of children and established the MDT pharmaceutical service model of children’s rare diseases by formulating drug treatment plans based on evidence-based practice， improving the accessibility of drugs， pharmaceutical monitoring and drug treatment management.

RESULTS

From January 2021 to April 2022， clinical pharmacists of our hospital had participated in a total of 39 cases of rare diseases MDT in children， including 21 hospitalized children with rare diseases and 18 outpatient children with rare diseases， involving a total of 23 rare diseases. Clinical pharmacists completed 45 pharmaceutical rounds and 26 pharmaceutical consultations for rare diseases inpatients， 25 outpatients’ MDT and 5 pharmaceutical outpatient service for outpatients with rare diseases， 38 medication educations for inpatients and outpatients with rare diseases and 25 follow-up services for out-of-hospital patients. There were 24 cases （61.54%） of off-label drug use， involving 13 rare diseases and 16 therapeutic drugs， among which off-label drug use registration of 11 drugs had been completed or was in progress. The temporary purchase evaluations of 3 drugs had been completed； 268 cases of medical insurance drug and high-value drug prescription had been reviewed.

CONCLUSIONS

Our hospital have primarily established a loop pharmaceutical service model of MDT for children with rare diseases， which covers inpatients and outpatients. The model improves the availability and standardization of clinical application of therapeutic drugs， and diagnosis and treatment level for children with rare diseases in our hospital.

关键词

Keywords

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