亨廷顿病基因治疗的进展

裴中; 吴腾腾

doi:10.13406/j.cnki.cyxb.003503

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亨廷顿病基因治疗的进展

运动障碍性疾病的治疗 | 更新时间：2025-10-22

- 亨廷顿病基因治疗的进展
- Advancements in gene therapy for Huntington's disease
- 重庆医科大学学报 2024年49卷第5期页码：552-557
- 作者机构：
  
  1.中山大学附属第一医院神经科，广州 510080
  2.广州医科大学附属第一医院神经内科，广州 510080
- 作者简介：
  
  裴　中，Email：peizhong@mail.sysu.edu.cn，研究方向：帕金森病的发病机制研究、亨廷顿病基因治疗的基础及临床研究。
- 基金信息：
  
  国家重点研发计划资助项目(2022YFA1104900;2022YFA1104904);国家自然科学基金资助项目(82071255;82271266;82101330);广东省神经系统疾病临床医学研究中心资助项目(2020B1111170002);广东省神经疾病早期干预及功能修复研究国际科技合作基地资助项目(2020A0505020004)
- DOI：10.13406/j.cnki.cyxb.003503
  中图分类号： R745
- 收稿：2024-01-26，
  
  修回：2024-03-13，
  
  录用：2024-03-18，
  
  纸质出版：2024-05-28
- 稿件说明：
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裴中,吴腾腾.亨廷顿病基因治疗的进展[J].重庆医科大学学报,2024,49(5):552-557.

Pei Zhong,Wu Tengteng.Advancements in gene therapy for Huntington's disease[J].Journal of Chongqing Medical University,2024,49(5):552-557.
裴中,吴腾腾.亨廷顿病基因治疗的进展[J].重庆医科大学学报,2024,49(5):552-557. DOI： 10.13406/j.cnki.cyxb.003503.

Pei Zhong,Wu Tengteng.Advancements in gene therapy for Huntington's disease[J].Journal of Chongqing Medical University,2024,49(5):552-557. DOI： 10.13406/j.cnki.cyxb.003503.

摘要

亨廷顿病是一种常染色体显性遗传病，近年来多项针对mRNA水平的干预策略相继开展临床试验，同时随着聚集的规律性间隔短回文重复序列（clustered regularly interspersed short palindromic repeats，CRISPR）/CRISPR关联基因（CRISPR associated gene，Cas）系统的日渐成熟，针对致病基因组的基因编辑策略也屡有报道。本文将围绕亨廷顿病基因治疗的临床现状、研究进展、临床评估的改进做简要综述。

Abstract

Huntington's disease is an autosomal dominant genetic disease. In recent years，clinical trials have been conducted for various intervention strategies targeting mRNA levels，and meanwhile，with the development of the clustered regularly interspersed short palindromic repeat（CRISPR）/CRISPR-associated genes system，there are also reports on gene editing strategies for pathogenic genomes. This article reviews the gene therapy for Huntington's disease in terms of current clinical status，research advances，and improvements in clinical assessment.

关键词

Keywords

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